FDA批准罕见脂质紊乱药物
FDA已经批准降脂药物lomitapide(并置)作为糖尿病患者的附加疗法罕见的脂质紊乱该机构周三宣布。
该药适用于纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者，旨在降低低密度脂蛋白(LDL)胆固醇，总胆固醇，载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇。
该机构表示，该药应与低脂饮食和其他降脂药物搭配使用。
HoFH是一种罕见的遗传疾病，如果不治疗，可能会导致极度严重的疾病高胆固醇通常在400毫克/分升到1000毫克/分升之间。在美国，每100万人中就有一人患有HoFH
这种每天一次的胶囊可以抑制一种特殊的蛋白质，这种蛋白质可以降低肝脏和肠道聚集并分泌到血液中的胆固醇。而他汀类药物是治疗的标准方法高胆固醇在美国，HoFH患者缺乏LDL受体，这一缺陷降低了他汀类药物的疗效。
Lomitapide的安全性和有效性在一项针对29名HoFH患者的单臂开放标签研究中得到了证明，该研究显示，与其他降脂药物配合使用26周后，LDL胆固醇平均降低了40%。在研究中，基线平均值从336毫克/分升下降到190毫克/分升。
然而，在这项为期26周的研究中，29名患者中有10%至少出现过一次严重的不良事件，包括肝毒性。在延长试验的前120天，这一比例上升到22%。
FDA表示，29名研究患者中有10人的肝酶丙氨酸转氨酶(ALT)或天门冬氨酸转氨酶(AST)至少比正常水平高3倍。
因此，这种药物带有严重肝毒性风险的黑框警告，因为它与肝酶异常和肝脏脂肪堆积有关，长期使用可能导致进行性肝病。
然而，总胆红素、国际标准化比值或碱性磷酸酶与该药没有临床意义的升高，所有这些都是有害肝脏影响的附加标志。
其他不良事件包括腹泻、呕吐、消化不良和腹痛。
制造商埃格里昂制药公司剑桥，马萨诸塞州。，is required to perform three postmarketing studies for lomitapide, including a long-term registry of patients to track the drug’s safety over time.
在10月份的一次会议上，FDA内分泌和代谢药物咨询委员会成员以13-2的投票结果推荐批准这种新药。
FDA药物评估和研究中心代谢和内分泌产品部副主任埃里克·科尔曼医学博士在一份声明中说:“除了改变饮食习惯和其他降低胆固醇的治疗方法外，并列疗法对于那些患有HoFH以及由这种疾病引起的严重健康后果的人来说是一种新的选择。”
正如咨询委员会会议所述，FDA要求风险评估和缓解策略(REMS)，其中包括要求所有处方医师和药房获得特殊认证的项目。每开一个新处方，患者都需要一份授权表格。
该药物尚未在非hofh患者或儿童中得到证实。
脂质紊乱(胆固醇)
脂质紊乱是胆固醇和甘油三酯异常的广义术语。脂质异常与血管疾病风险增加有关，尤其是心脏病发作和中风。脂质异常是遗传易感性和饮食摄入性质的结合。许多血脂紊乱与超重有关。脂质紊乱也可能与其他疾病有关，包括糖尿病、代谢综合征(有时称为胰岛素抵抗综合征)、甲状腺功能不全或某些药物的结果(如用于移植患者的抗排斥方案)。
越来越多的证据表明，控制胆固醇和甘油三酯紊乱与降低心脏病发作和中风的风险有关。在内分泌科医生看过的病人中尤其如此糖尿病或者其他与肥胖相关的问题。
百时美施贵宝最初开发lomitapide是为了高胆固醇但在一项试验中，由于胃肠道副作用，患者退出率很高，因此停止了开发。
已知的危险因素高胆固醇你无法控制的包括:
性别绝经前，女性的总胆固醇水平通常低于同龄男性。随着女性和男性年龄的增长，他们血液中的胆固醇水平会上升，直到60岁到65岁左右。
年龄如果你是45岁或以上的男性或55岁或以上的女性，你的风险会增加。
遗传你的基因通过影响LDL生成和从血液中移除的速度来影响LDL(坏的)胆固醇的高。遗传的一种特殊形式高胆固醇每500人中就有1人患病家族性高胆固醇血症，会导致早期心脏病。即使你没有特定的基因形式高胆固醇在美国，基因会影响你的低密度脂蛋白胆固醇水平。
的因素高胆固醇你可以控制的包括:
饮食-你吃的食物中的饱和脂肪和胆固醇会提高总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇水平。
重量-超重会使你的低密度脂蛋白胆固醇水平上升，高密度脂蛋白水平下降。
运动/锻炼增加体育活动有助于降低低密度脂蛋白胆固醇和提高高密度脂蛋白胆固醇水平。它还能帮助你减肥。
精神压力一些研究表明，长期的压力会提高血液中的胆固醇水平。其中一种方式就是压力会影响你的习惯。例如，当一些人有压力时，他们通过吃高脂肪的食物来安慰自己。这些食物中的饱和脂肪和胆固醇会导致更高的血液胆固醇水平。
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通过大卫·皮特曼华盛顿记者，MedPage Today